“無法治愈，不可逆轉(zhuǎn)?！痹?817年英國醫(yī)生James Parkinson發(fā)現(xiàn)帕金森疾病200多年后，帕金森依然是一種實質(zhì)意義上無法治愈的“絕癥”。但在前沿技術(shù)的加持下，國內(nèi)高科技制藥公司正為這一疾病帶來可逆轉(zhuǎn)病程的全新可能。

8月2日，國家藥品監(jiān)督管理局（NAMP）正式批準了武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“睿健醫(yī)藥”）帕金森新藥NouvNeu001的IND申請。這也是帕金森治療領(lǐng)域中，全球首個進入臨床階段的基于化學誘導的通用型細胞治療產(chǎn)品。

不同于一般的藥物或手術(shù)治療，NouvNeu001是一種聚焦臨床需求導向出發(fā)，利用化合物實現(xiàn)精細細胞功能改造，從而真正滿足臨床需求的通用型細胞治療產(chǎn)品。NouvNeu001通過化合物調(diào)節(jié)實現(xiàn)高純度神經(jīng)元亞型分化，與體內(nèi)原有神經(jīng)元形成連接，并增強細胞分泌功能，進一步加強了移植細胞對原有病灶的改善，以達到綜合性的治療效果。

從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結(jié)果來看，使用NouvNeu001治療的各類疾病模型動物在給藥四周后，不僅行為學功能得到了極大恢復，而且其多項生理生化指標也得到了顯著提升。相比之下，BlueRock的同類藥物則最短需要在給藥十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的國際競爭優(yōu)勢正是來自于睿健開創(chuàng)性的“化學誘導平臺”。

這樣突破性的技術(shù)優(yōu)勢來自于團隊開創(chuàng)性的研發(fā)思路。睿健醫(yī)藥首席科學家，歐洲分子生物學實驗室-丹麥轉(zhuǎn)化神經(jīng)科學研究中心研究員羅永倫教授表示，自創(chuàng)立之初，睿健醫(yī)藥科學團隊就整合了發(fā)育生物學，化學，組學分析及互作網(wǎng)絡(luò)拓撲結(jié)構(gòu)計算等交叉學科，并夯實了“AI+化學誘導”平臺。公司通過挖掘精準的“化學小分子開關(guān)”，在每個細胞中啟動標準調(diào)控流程，實現(xiàn)了細胞的多重功能的精細改造，并且一次性的解決了細胞治療藥物工業(yè)生產(chǎn)中高效，安全性及成本在內(nèi)的多個難點。

羅永倫教授表示：“睿健獨特的‘AI+化學誘導’平臺不僅能為帕金森領(lǐng)域帶來突破性治療產(chǎn)品NouvNeu001，這一平臺的延展性也有目共睹，公司目前已儲備了多種New Modalities，為復雜疾病的治療提前布局，有望為市場帶來更多的突破性產(chǎn)品?！?/p>

NouvNeu001產(chǎn)品的成功研發(fā)也依托于睿健醫(yī)藥所搭建的純化學誘導體系，該體系是一種更適合于大規(guī)模工業(yè)生產(chǎn)的更高效、更安全、更低成本的全新細胞功能改造平臺。正式運營5年多以來，睿健醫(yī)藥已經(jīng)建立了覆蓋全新結(jié)構(gòu)誘導化合物，基礎(chǔ)培養(yǎng)基，生產(chǎn)工藝及質(zhì)量體系的知識產(chǎn)權(quán)系統(tǒng)。

睿健醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人及CEO魏君博士表示，此次NouvNeu001獲批進入臨床，代表著睿健“以終為始”的研發(fā)理念實現(xiàn)了階段性突破，進一步堅定了睿健團隊“和衷共濟，奮楫爭先，知微見著，睿建未來”的決心：致力于為患者帶來真正“逆轉(zhuǎn)病程”的全新普惠性療法。